En France, quatre spécialités à base de toxine botulique ont reçu une Autorisation de mise sur le Marché (AMM). Trois d'entre elles - Botox, Dysport et NeuroBloc - sont réservées à un usage hospitalier et seul Vistabel est vendu - sur prescription - pour le traitement des rides intersourcilières. L'Afssaps rappelle enfin «que tout effet indésirable grave ou inattendu doit être signalé à un Centre régional de Pharmacovigilance».
La toxine botulique est une toxine sécrétée par Clostridium botulinum, la bactérie responsable du botulisme (toxi-infection alimentaire généralement contractée lors de la consommation de conserves et responsable de paralysies musculaires).

La toxine botulique inhibe la libération de l'acétylcholine au niveau de la plaque motrice et au niveau du système parasympathique. Elle agit par paralysie des nerfs moteurs et provoque une paralysie flasque.
La toxine botulinique est l'un des poisons les plus violents connus à ce jour. La LD a été mesurée à 1ng/kg. 1mg de toxine pure suffirait à causer la mort de 30 à 40 milliards de souris. La toxine native a un poids moléculaire de 150 000 Daltons avec un pont disulfure, elle est inactive sous cette forme. Elle est activée par protéolyse partielle pour donner une molécule composée de 2 chaînes : une chaîne légère de 50 KDaltons et une chaîne lourde de 100 KDaltons reliées par un pont disulfure. La chaîne lourde H (Heavy) lie la molécule de toxine sur le récepteur neuronal et permet alors la translocation de la chaîne légère L (Ligth), qui porte l'activité enzymatique de la molécule de toxine.

Elle est utilisée en injections locales à faible dose pour provoquer des paralysies musculaires ciblées (muscles du front par exemple) afin d'atténuer temporairement les rides (pendant 5 à 6 mois).

L'application esthétique du botox a été découverte par hasard dans les années 80. Un médecin qui utilisait ce produit pour le traitement de blépharospasmes a constaté que ce produit éliminait temporairement les rides du front.
Aux États-Unis, l'utilisation esthétique du botox est un véritable phénomène de société qui a fait la fortune du laboratoire Allergan qui le commercialise. D'autres présentations commerciales sont le Dysport et le Vistabel.

La toxine botulique est également utilisée dans le traitement d'une maladie rare ou orpheline appelée dystonie. Cette maladie d'origine neurologique frappe certains points du corps comme le cou (on parle alors de torticolis spasmodique), les paupières (Blépharospasme)... Cette maladie est méconnue de la plupart des médecins. En cas de doute, il faut consulter un neurologue.

Elle a une action sur les troubles de la motricité notamment sur la spasticité. Depuis quelques années, elle est utilisée sous forme d'injection dans le point moteur du muscle entraînant une paralysie du muscle permettant de réduire les contractions excessives liées à la spasticité.