Elles sont certes génétiques (seulement 20% d’entre elles sont d’origine infectieuses) mais rien n’est fait pour alléger le quotidien des patients et leur permettre de mener une vie moins pénible. Pour être rare, l’hémophilie n’est pas moins répandue parmi la population avec son lot d’insuffisances et de laisser-aller des autorités sanitaires. L’association des hémophiles n’a jamais cessé de tirer la sonnette d’alarme sur la situation des malades, sans que leurs cris de détresse soient entendus et répercutés en actions concrètes. Le manque de produits coagulants est trop souvent constaté, alors que la vie de ces patients en dépend. Il faut également prendre en compte que nombreux sont ceux qui ne sont pas recensés, notamment dans les régions reculées du pays, d’où la difficulté de l’accès aux soins. Ce type de maladie rare, tout comme celles qui le sont (elles sont au nombre de 8 000 et il ne se passe pas un jour sans que de nouvelles pathologies soient découvertes) et qui sont classées orphelines. Ce qui semble donner bonne conscience aux pouvoirs publics en général et aux autorités sanitaires en particulier quant à l’intérêt à accorder à celles-ci (les pathologies rares), ne serait-ce qu’en assurant les traitements adéquats et les produits coagulants, sans qu’il y ait une rupture qui ne peut qu’être néfaste aux patients.

Pour l’Organisation mondiale de la santé, il est non seulement indispensable de «combattre ensemble les maladies rares», mais il est vital de «considérer les médicaments destinés au traitement des maladies rares comme des médicaments essentiels». «Depuis 1977, la Liste modèle des médicaments essentiels (LME) publiée par l’OMS fournit des indications aux États membres qui peinent à décider des technologies pharmaceutiques à appliquer dans le cadre de leur système de santé publique», lit-on dans un rapport de cette organisation alors qu’il a été relevé que «les gouvernements donnent très peu, voire rien du tout, pour la recherche sur les maladies rares». Ceux-ci (les gouvernements) doivent obéir à un système d’incitation mis en place dès 1977 pour favoriser la mise au point de médicaments contre les maladies rares (médicaments orphelins). «Avec les progrès réalisés par la recherche en pharmacie (médicaments visant des indications plus étroites par exemple), ces médicaments seront plus souvent considérés comme des priorités de santé publique. Cependant, si l’on applique strictement les définitions actuelles des médicaments essentiels, les médicaments contre les maladies orphelines ne peuvent être intégrés au Programme d’action pour les médicaments essentiels auquel participe l’OMS, d’où le risque que celle-ci perde contact avec le domaine concerné», lit-on encore. «Il faudrait (…) que l’OMS inclue explicitement les «médicaments orphelins» dans sa sphère d’action en constituant une Liste modèle complémentaire des médicaments orphelins s’ajoutant à la LME. Cette liste complémentaire de médicaments «rares et essentiels» pourrait aider les décideurs et les patients, notamment des pays émergents, à améliorer l’accès à ces médicaments et à stimuler des politiques analogues».

Par Rachida Merkouche