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Médicament : Une étude clinique redonne espoir aux patients atteints de la mucoviscidose

El Moudjahid | Algérie | 01/10/2007 | Lire l'article original

Une étude clinique de la molécule miglustat, entamée la semaine dernière, représente un "réel espoir" pour les patients atteints de mucoviscidose (maladie génétique potentiellement grave), a indiqué un chercheur à l’origine des travaux ayant permis de la sélectionner. Ce test clinique "’est un espoir réel" pour ces patients atteints de mucoviscidose, a indiqué le chercheur français Frédéric Becq du Centre national de la recherche scientifique (CNRS). Le chercheur a précisé que cette molécule, qui vise principalement les troubles respiratoires, cible la protéine CFTR défaillante dans la maladie, c’est-à-dire la mutation delta F508 présente chez "80 % des patients atteints par cette maladie héréditaire dont l’espérance de vie est actuellement de 35 ans" en moyenne. Le Pr Becq a estimé que les premiers résultats pourraient être connus d’ici à quelques mois, ce qui permettrait, selon lui, de "passer à un essai à plus large échelle qui sera multicentrique et international".

La mucoviscidose provoque un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas et favorise ainsi infections pulmonaires et troubles digestifs. Elle entraîne notamment une insuffisance respiratoire sévère qui s’aggrave et la stérilité des garçons, cette pathologie, dénuée de traitement assurant la guérison, oblige à suivre des soins et thérapies hospitalières contraignants (1h 30 à 6h de soins quotidiens selon l’état de santé du patient), rappelle l’association. La maladie se transmet quand l’enfant hérite de l’anomalie de ses deux parents à la fois.

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